Een biosimilair geneesmiddel is zo gemaakt dat het in hoge mate gelijkwaardig is aan een al goedgekeurd biologisch geneesmiddel dat in de Europese Unie wordt gebruikt en dat als referentiegeneesmiddel geldt. Nadat het patent is vervallen en de exclusiviteitsperiode van het referentiegeneesmiddel (tien jaar) om is, mag een biosimilair geneesmiddel op de markt worden gebracht.
In hoge mate gelijkwaardig betekent dat het biosimilaire geneesmiddel en zijn referentiegeneesmiddel grotendeels hetzelfde zijn, al kunnen de actieve bestanddelen kleine verschillen vertonen. Die kleine verschillen hebben te maken met het feit dat de actieve bestanddelen over het algemeen grote, complexe moleculen zijn, die door levende cellen worden geproduceerd. Na verloop van tijd wordt een biologisch geneesmiddel trouwens sterk gelijkwaardig aan zichzelf. Aangezien de cellen die het geneesmiddel vormen leven, evolueren ze doorheen de tijd. Eenzelfde biologisch geneesmiddel blijft dus in de loop der tijd niet identiek aan zichzelf, maar wel sterk gelijkwaardig.
We kunnen het biosimilaire geneesmiddel en zijn biologisch referentiegeneesmiddel vergelijken met de bladeren van een boom: ze zien er hetzelfde uit en ze hebben hetzelfde doel, maar onder een microscoop is er een zeer klein verschil te zien, dat zijn verklaring vindt in het feit dat ze het resultaat zijn van biologische processen.
Biosimilaire geneesmiddelen zijn even kwaliteitsvol, veilig en doeltreffend als biologische referentiegeneesmiddelen. De kleine verschillen tussen het biologische referentiegeneesmiddel en het biosimilaire geneesmiddel hebben geen betekenisvolle invloed op de kwaliteit, de veiligheid of de doeltreffendheid van het biosimilaire geneesmiddel.
Net als voor alle geneesmiddelen moet worden aangetoond dat de voordelen van een biosimilair geneesmiddel groter zijn dan de nadelen. Daarvoor is een groot aantal gegevens nodig, met name over de zuiverheid, de productie en de manier waarop het middel werkt, naast een vergaande vergelijking met het referentiegeneesmiddel via studies in het laboratorium waarbij de structuur en de werking van de geneesmiddelen worden vergeleken, en via klinische proeven op mensen. Na een positieve beoordeling van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) worden de biosimilaire geneesmiddelen goedgekeurd door de Europese Commissie en kunnen deze worden gebruikt bij patiënten in de Europese Unie.